FARMACOVIGILANCIA

Tratamiento de la fibrosis quística: dirigido al defecto básico

Tratamiento de la fibrosis quística: dirigido al defecto básico

REIMPRESIÓN DE:
Tratamiento de la fibrosis quística: dirigido al defecto básico

Cystic fibrosis treatment: targeting the basic defect
Pedro Mondejar-Lopez, Maria Dolores Pastor-Vivero, Manuel Sanchez-Solis y Amparo Escribano
EXPERT OPINION ON ORPHAN DRUGS, 2017, VOL. 5, NO. 2, 181–192
http://dx.doi.org/10.1080/21678707.2017.1280390

RESUMEN
Introducción: La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad causada por diferentes mutaciones de clase en el gen que codifica la proteína reguladora de la conductancia transmembrana (CFTR, cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), Por lo tanto, puede beneficiarse por un enfoque de medicina personalizada basado en el genotipo individual de cada paciente.
Áreas cubiertas: Esta revisión proporciona una visión general detallada del importante desarrollo actual de los nuevos tratamientos de la FQ que apuntan al defecto básico de la enfermedad. La revisión resume la genoterapia, las estrategias de reparación del ARNm, los agentes de lectura y los moduladores de la CFTR (potenciadores, correctores, estabilizadores, amplificadores y diferentes tratamientos combinados).
Opinión de los expertos: En la actualidad, estamos quizás en la etapa más emocionante de la historia de la FQ, con la posibilidad en el horizonte de curación de la enfermedad. Los buenos resultados obtenidos con ivacaftor en pacientes con al menos una mutación que crea un defecto en la apertura del canal (gating) han alentado a los investigadores a desarrollar agentes dirigidos al defecto básico de la FQ; estos agentes están diseñados para su uso como monoterapia o tratamiento combinado en pacientes con otros genotipos. Sin embargo, los aspectos de la enfermedad como la farmacoeconomía, las interacciones entre fármacos, el uso en lactantes o la necesidad de criterios de valoración adicionales en ensayos clínicos futuros pueden, en última instancia, dificultar la investigación y la disponibilidad potencial de nuevos fármacos para pacientes con FQ.


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Actualización: 28 de Noviembre 2019

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