FQline

Fibrosis Quística

Tratamientos moduladores de CFTR en la fibrosis quística pediátrica: centrados en ivacaftor

EXPERT OPINION ON ORPHAN DRUGS, 2016, VOL. 4, NO. 10, 1033–1042

Las mutaciones en la proteína reguladora de la conductancia transmembrana (CFTR) de la fibrosis quística causan fibrosis quística (FQ), una enfermedad con manifestaciones pulmonares y gastrointestinales potencialmente mortales. Recientes tratamientos innovadores restauran la función de mutaciones seleccionadas de CFTR que causan enfermedad. Ivacaftor es una molécula pequeña que aumenta la probabilidad de apertura del canal de ciertas mutaciones de CFTR, lo que produce pruebas claras de bioactividad y eficacia en pacientes pediátricos con FQ. Los moduladores de CFTR representan un avance significativo en el tratamiento de la FQ. Se propone extender estos tratamientos a pacientes jóvenes con FQ para que tengan el mayor impacto a largo plazo, lo que podría prevenir la enfermedad posterior.

Elizabeth L. Kramer y John P. Clancy
División de Medicina Pulmonar, Departamento de Pediatría, Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, Cincinnati, OH, Estados Unidos


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