FQline

Fibrosis Quística

Lumacaftor/ivacaftor, un agente novedoso para el tratamiento de pacientes con fibrosis quística que son homocigotos para la mutación F580del-CFTR

PERFIL DE FÁRMACOS

REIMPRESIÓN DE:
EXPERT REVIEW OF CLINICAL PHARMACOLOGY, 2017 VOL. 10, NO. 10, 1055–1072
Marilyn N. Bulloch, Cameron Hanna y Richard Giovane

RESUMEN
Introducción: La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad autosómica recesiva que afecta a más de 90.000 personas en todo el mundo. Alrededor del 73% de los pacientes son homocigotos para la mutación F508del del regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística [CFTR]. Tradicionalmente, el tratamiento solo incluía medidas terapéuticas de sostén. Por lo tanto, existe la necesidad de nuevos tratamientos seguros y eficaces dirigidos a los defectos moleculares subyacentes observados en la FQ.
Áreas cubiertas: En 2016, la Food and Drug Administration (FDA) de los Estados Unidos y la Comisión Europea aprobaron LUM/IVA (Orkambi), un modulador CFTR que incluye un corrector y un potenciador CFTR, para pacientes con FQ, homocigotos para la mutación F508del-CFTR. En este artículo se hace una revisión de las características farmacológicas, la eficacia clínica y la seguridad de LUM/IVA y se resumen los datos preclínicos y clínicos disponibles sobre el uso de LUM/IVA.
Comentario experto: LUM/IVA mostró mejoras modestas, pero significativas, desde el inicio en el porcentaje previsto de FEV1 (ppFEV1), así como una reducción de las exacerbaciones pulmonares en un 35% de los casos. Se demostró que era seguro para el uso a corto plazo y a largo plazo. En la actualidad, LUM/IVA es el único agente oral en su clase disponible y representa un hito en el desarrollo de alternativas terapéuticas para el manejo de la FQ. No obstante, se necesitan datos farmacoeconómicos para justificar su alto costo antes de que el uso se convierta en un estándar de atención.


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