Gador presenta las últimas novedades sobre avances en fibrosis quística
Durante el último Congreso Europeo de Fibrosis Quística (ECFS) se compartieron resultados de la Triple Terapia en el embarazo, la mejora de la expectativa de vida y la importancia del acceso a terapias innovadoras, destacando los logros y desafíos actuales en el manejo de la enfermedad
Buenos Aires, 8 de septiembre de 2025. – En el marco del Día Mundial de la Fibrosis Quística (FQ), Gador acerca las principales novedades del 48° Congreso Europeo de Fibrosis Quística (ECFS), celebrado en Milán en junio de este año. La conferencia reunió a más de 2.000 participantes de 69 países, con más de 700 trabajos científicos y 67 sesiones dedicadas a los avances en investigación, tratamiento y práctica clínica.
Entre los temas destacados se abordaron los beneficios de los moduladores del CFTR el aumento en la curva de embarazos de pacientes con FQ, la mejora en la expectativa de vida y el acceso a la triple terapia en el mundo.
Mejora en la calidad de vida y embarazo: un nuevo horizonte para la FQ
En la Argentina, la FQ tiene una prevalencia de 1 en cada 6.700 nacimientos. Según el Registro Nacional de FQ (ReNaFQ), hasta marzo del 2025 se registraban 1888 casos, de los cuales 80.2% de los pacientes tienen menos de 26 años. Un estudio retrospectivo realizado en el Centro de Fibrosis Quística para Adultos del HIGA R. Rossi de La Plata1 , analizó 21 años de seguimiento en 124 pacientes y permitió trazar un panorama de la supervivencia en esta patología. Los resultados mostraron una
supervivencia global del 82% a los cinco años, del 72% a los diez y del 40% a los veinte años.
Este trabajo confirma que la supervivencia de los adultos con FQ en Argentina se ha prolongado en las últimas décadas, en línea con la tendencia global, pero todavía persisten factores clínicos y extrapulmonares que condicionan el pronóstico, como son cirrosis y diabetes. Si bien la fibrosis quística no puede prevenirse, alcanzar los avances actuales depende en gran medida de continuar fortaleciendo la detección temprana. En este sentido, el screening neonatal —conocido como prueba del talón— resulta una herramienta clave para identificar la enfermedad desde los primeros días de vida y así iniciar el tratamiento oportuno que marque una diferencia en la evolución del paciente.
En cuanto a la maternidad, lo que antes se consideraba un riesgo elevado hoy es una posibilidad concreta. Gracias a los avances terapéuticos, cada vez más mujeres con FQ logran concebir y llevar adelante embarazos saludables. Un relevamiento2 realizado en tres centros de adultos del país (HIGA R. Rossi, Hospital Muñiz y Hospital Lagomaggiore) documentó cinco embarazos recientes en mujeres que continuaron con la triple terapia durante la gestación, sin complicaciones y con estabilidad clínica.
Acceso: un logro destacado en Argentina
Los avances terapéuticos, en especial los moduladores del CFTR, han marcado un cambio profundo en la historia natural de la fibrosis quística, al permitir mayor sobrevida, mejorar la calidad de vida y ofrecer la posibilidad de proyectar un embarazo. A nivel mundial, el acceso a terapias innovadoras sigue siendo un obstáculo debido a los altos costos del tratamiento.
En Argentina gracias a la Ley Nº 27.552 se incorporó la fibrosis quística como enfermedad priorizada dentro del Programa Nacional de Enfermedades Poco Frecuentes lo que permitió tener un mayor acceso a tratamientos de calidad.
Gran parte de este logro ha sido posible gracias al compromiso sostenido de Gador, la compañía farmacéutica nacional que, hace casi una década, produce medicamentos específicos para el tratamiento de esta enfermedad. A lo largo de estos años, Gador ha trabajado activamente para facilitar el acceso a estas terapias y visibilizar la fibrosis quística en la agenda sanitaria. En 2021, marcó un hito al convertirse en el primer laboratorio del país en lanzar la Triple Terapia, consolidando así su liderazgo y
compromiso con la comunidad de pacientes.
“Los avances alcanzados con la triple terapia de Gador confirman la efectividad del tratamiento en pacientes con fibrosis quística y la importancia de contar con una alternativa nacional, producida bajo estándares de calidad internacional. Este desarrollo fortalece al sistema de salud argentino —tanto público como privado— al ofrecer una opción más accesible, que mejora la eficiencia y la disponibilidad y reduce la dependencia de importaciones. En Gador asumimos el compromiso de seguir impulsando nuevas alternativas que permitan tratar a los pacientes en forma temprana y accesible, para que puedan tener una mejor calidad de vida”, expresó Alfredo Weber, director general de Gador.”
“El acceso a los tratamientos varía enormemente según el país donde viva el paciente. En Argentina se ha logrado un avance notable ya que la versión genérica de la triple terapia de Gador ha demostrado ser bioequivalente al medicamento original, con la misma efectividad. Sin embargo, mientras se ha innovado exitosamente en la producción local de medicamentos genéricos, el registro nacional de fibrosis quística expone una realidad preocupante: aún existe una población sustancial sin diagnosticar.
Esto implica que, aunque el país haya resuelto el acceso para quienes cuentan con diagnóstico, miles de personas nunca reciben tratamiento simplemente porque desconocen que tienen la enfermedad”, concluye el Dr. Ezequiel Baran (MP 114800) Jefe del Servicio de Neumonología Hospital Interzonal General de Agudos R. Rossi, La Plata. Miembro de AAMR, APAFIQ, CAPAFIQ.
1 Journal of Cystic Fibrosis 22S3 (2023) S1–S408 – 585 Survival and predictors in an adult cystic fibrosis center in Argentina for more than 20 years
2 Posters / Journal of Cystic Fibrosis 22S2 (2023) S64–S199 P151 Pregnancies with elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in Argentina